商报讯 （记者 孟佳俊） 基因治疗正成为企业攻坚的核心赛道。日前，专注于基因治疗研发的杭州嘉因生物科技有限公司（下称“嘉因生物”）正式向港交所递交了招股书。
嘉因生物成立于2019年，是一家专门研发基因疗法和寡核苷酸药物的生物制药公司。公司已建立由AAVarta（AI辅助AAV衣壳进化发现平台）及SODA（沉默寡核苷酸设计方法）组成的双技术平台系统，研发范围覆盖神经系统疾病、眼科疾病，以及各类遗传性、慢性疾病，形成了多元化的产品管线。
基因治疗到底是怎么治病的？嘉因生物创始人吴振华给出了解释：“遗传性疾病根源都是患者的基因发生了突变或缺失。而基因治疗就像‘基因修复工程师’，能把坏掉的基因修补好、恢复正常功能。”他进一步说明，科研人员会先在体外合成需要的正常基因片段，再用病毒作为“运输车”，把这些基因片段送到人体细胞里——这些搭载着正常基因的病毒，就是基因治疗药物。
目前，嘉因生物已经拥有10款在研候选产品，其中4款已经进入临床阶段。核心产品EXG001-307（针对SMA1型）将于今年下半年将进入Ⅲ期临床。根据弗若斯特沙利文的数据，该产品不仅是治疗SMA1型的潜在同类最佳候选产品，更是中国首个进入注册性临床试验阶段的国产SMA基因疗法。另外两款关键产品EXG102-031（针对湿性年龄相关性黄斑变性）和EXG202（针对眼底新生血管疾病），分别进入I/Ⅱ期临床阶段。
对于此次IPO募集的资金，嘉因生物在招股书中明确了用途：主要用于核心产品EXG001-307、关键产品EXG102-031和EXG202的后续研发，同时推进其他管线产品的研发、强化核心技术平台能力，其余将用于日常营运、业务拓展和一般企业用途，持续攻坚基因治疗领域的核心难题。