让药物直达病灶

剂泰医药助力精准医疗从“跟跑”到“领跑”

2025-04-30

记者 朱晶晶 文/图

在药物研发领域,一个长期存在的难题是:如何让药物像“精准制导导弹”一样直达病灶,而不是在人体内“漫无目的”地游走?传统药物递送效率极低,最终抵达目标的有效成分往往不足万分之三,导致研发成本高昂、周期漫长。

如今,一家来自杭州,且连续两年被评为准独角兽企业的剂泰医药,正用人工智能(AI)驱动的“纳米火箭”技术,重新定义精准药物递送。

破解制药“双10定律”:从经验主义到AI驱动

传统的药物研发,一直受限于“双10定律”——一款新药平均需要10年时间和10亿美元投入。而其中最大的瓶颈之一,就是药物递送:如何让药物穿越消化系统、免疫屏障、细胞膜等多重阻碍,精准抵达目标位点?

“传统的制剂开发像一门‘手艺活’,依赖老师傅的经验反复试错。”剂泰医药联合创始人兼CEO赖才达博士说,“而AI让我们第一次看清了递送系统的底层规律。”他将药物递送的过程形象地比喻为“火箭+卫星”。他解释说:“就像火箭将卫星精准送入特定轨道,我们的‘纳米火箭’能够穿越人体复杂的屏障,将核酸片段精准地送到疾病位点,再给细胞做重新编码。”这种精准递送技术,不仅大幅缩短了药物研发周期,还显著提高了药物研发的成功率,降低了企业新药研发成本和风险。

而这一技术的核心,是剂泰医药搭建的AI驱动核酸递送系统设计平台(AiLNP)、AI驱动mRNA序列设计平台(AiRNA)、AI驱动小分子制剂设计平台(AiTEM)三大平台,同时,公司还打造了一条专属剂泰医药的干湿实验深度结合的技术路线,以此实现高效的药物递送和药物发现。

这些技术平台,能够从3000万文献数据、30万临床数据、50万细胞数据中筛选成药机会;通过AI生成千万级脂质库,并结合每周1000+剂型的高通量筛选,打通了从立项到产品产出的整个流程。这种精准的数据筛选和分析能力,让剂泰医药在药物递送领域拥有了独特的优势,其递送材料在核酸治疗领域的表达量,较全球领先材料高出20-30倍。

此外,剂泰医药还开创了肝、肺、肌肉、脑、免疫器官等的靶向递送技术,成功引领世界攻克多器官和组织靶向的“卡脖子”难题,为肿瘤、代谢疾病、自体免疫疾病和神经老化疾病等领域带来核酸药物的成药机会。

AI+实验双引擎:从算法创新到临床验证

如果说DeepSeek-R1的发布刷新了人们对中国大模型的认知,那么剂泰医药则在药物递送领域开创性地应用AI驱动药物递送大模型,为精准医疗提供了全新可能。

“AI不是魔法,它需要扎根于扎实的生物学土壤。”赖才达博士直言,一开始,剂泰医药技术团队尝试用公开数据库构建算法模型。但马上发生了一个问题,公开数据库的数据非常混乱,陷入“无数据,无算法”的窘境。因此,公司决定自建平台,再通过高通量实验技术和动物验证平台去做第一、二、三、四轮的迭代,每2-3个月迭代一次材料库。通过这样的方式才真正做出了一个非常高频、非常好的迭代空间,建立了自己的数据和算法壁垒。

目前,其技术平台已支持全球20多家顶尖药企的研发项目,涵盖肿瘤、神经退行性疾病等重大领域。“就像SpaceX用可回收火箭颠覆航天经济,我们要用AI工程化平台重塑制药底层逻辑。”赖才达博士认为,中国在生物医药的AI+应用场景有非常大的优势。“中国在工程化落地和应用端领域做得特别强,因为我们有大量的产业数据、大量的产业专家,另一方面随着DeepSeek等国产大模型把算力算法成本打下来之后,AI与产业的深度融合就可以结合得非常好。”

据麦肯锡预测,到2030年AI每年将为全球制药业创造700亿美元价值。而剂泰医药在AIGC医药应用创新榜的登顶,标志着中国力量已挺进核心创新腹地。

成为制药界的“Space X”抢占万亿级新市场

“哪怕在一两个器官上实现药物递送的突破,都可以达到千亿美元的市值。”赖才达博士指着办公室大屏上的模型图告诉记者,剂泰医药目前拥有全球最大通量的实验递送模型,一个月可以产生几万到十几万个实验数据,“国内的细胞与动物数据,甚至猴子的数据链,大大满足了我们训练的需求,成本效益远高于在国外训练。”

剂泰医药的创新,不仅仅停留在技术层面。公司还开创了一种全新的商业模式,类似于SpaceX的星链计划:不仅自己研发产品和药物,还开放平台给其他人使用。

赖才达博士想将剂泰医药打造成为生物医药界的“Space X”。“我们的目标是把世界一流的‘纳米火箭’靶向递送到别人送不到的地方去,真正把最好的产品带给患者,并为自己打开一个万亿级的新市场机会。”

赖才达博士预测:“未来5到10年,AI将深度融入医疗,人类将拥有对细胞进行‘读’和‘写’的能力。”这一趋势也与今年《政府工作报告》提出的“人工智能+”行动不谋而合。在杭州,剂泰医药正与本地高校、科研机构以及生物医药企业形成创新生态,推动杭州乃至中国在精准医疗领域从“跟跑”转向“领跑”。